Először gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját génterápiás módszerekkel, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével.

A beavatkozást a londoni Great Ormond Street kórház orvosai végezték. Layla három hónapos volt, amikor gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsemőknél: a kemoterápia és a csontvelő-átültetés hatástalannak bizonyult. Egy nappal Layla első születésnapja előtt az orvosok már csak a fájdalmait tudták csillapítani.

A kislány édesapja, Ashleigh Richards vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát, az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy erősen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.

A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejlődésének eredménye. Korábbi terápiákon más gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, a most használt eljárásban viszont a meglévő géneket szerkesztették. Az orvosok mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg, de a betegnek adott gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek. A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták.

Az immunrendszere helyreállításához egy második csontvelő-átültetésre is szükség volt. Ma, néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom. Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelentősebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.